Um tratamento experimental promissor permitiu restabelecer um
crescimento ósseo normal em camundongos afetados pela forma mais
frequente de nanismo e evitar complicações associadas à doença, segundo um estudo publicado nesta quarta-feira.
'O tratamento evitou, sobretudo, as complicações mais severas (do
nanismo, como problemas respiratórios, paralisia, etc) e reduziu a
mortalidade', destacou Elvire Gouze, do Inserm (Centro Mediterrâneo de
Medicina Molecular, em Nice, sul da França), principal autora do
trabalho, publicado na revista americana Science Translational Medicine.
Os camundongos com nanismo receberam, durante três semanas, duas
injeções por semana do tratamento, desenvolvido a partir de um fator de
crescimento. Os animais cresceram normalmente e alcançaram o tamanho de
um adulto normal. Cerca de oito meses depois da suspensão da terapia,
nenhum sinal de toxicidade foi detectada.
Além disso, os cientistas constataram que o aumento do tamanho da bacia
permitiu às fêmeas tratadas ter um número de filhotes comparável ao de
ratos sem a doença.
Contudo, preveniu a cientista, 'será preciso ainda de três a cinco anos
de trabalhos complementares com outros animais (primatas) para melhor
compreender a toxicidade do princípio ativo antes de considerar um
primeiro teste com humanos'.
O tratamento experimental, que não é voltado para os adultos mas apenas
aos mais jovens, é administrado por injeção subcutânea. A vantagem
frente a outros tratamentos em estudo é que a durabilidade no organismo é
longa o suficiente para não demandar aplicações diárias, observou.
A forma mais comum de nanismo, a acondroplasia, afeta um a cada 15.000 bebês.
Esta doença genética rara se caracteriza por um desenvolvimento ósseo
anormal dos ossos longos dos braços e das pernas, assim como de outros
ossos do crânio. Na idade adulta, a altura dos indivíduos afetados é de
1,35 metro, em média.
Nos casos mais severos, deformações no crânio e nas vértebras podem
levar a complicações neurológicas e/ou ortopédicas (escoliose) que
necessitam de cirurgia, por exemplo para aumentar o canal vertebral para
evitar a compressão da medula espinhal.
Os cientistas usaram o princípio ativo - os receptores FGFR3 humanos
solúveis funcionais - como artifício para restabelecer o equilíbrio
necessário entre a ativação e a inibição do crescimento ósseo.
Na origem desta patologia está uma mutação do gene FGFR3 (fator de
crescimento do fibroblasto receptor 3). A proteína originária deste gene
é um receptor conhecido por seu papel na regulação do crescimento
ósseo. Nessa forma de nanismo, a perturbação desse tipo de sistema
chave-fechadura impede o crescimento dos ossos.
'É uma etapa, avançamos pouco a pouco, (mas) isto nos dá esperança',
comentou Patrick Petit-Jean, '62 anos, 1,40 metro', vice-presidente da
Associação de Pessoas de Pequeno Porte (APPT, na sigla em francês), ele
mesmo com acondroplasia. Por isso, 'não é um milagre', acrescentou
placidamente este defensor da diversidade, enquanto aguarda
desenvolvimentos futuros.
O hormônio do crescimento neste tipo de nanismo não funciona, explicou
Gouze. E, afirmou, o tratamento experimental não altera a
hereditariedade, ou seja, a possibilidade de transmitir esta deficiência
genética.
Fonte: G1 Mundo
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