Cientistas da Universidade de Massachusetts
conseguiram silenciar o cromossomo extra da trissomia 21, também
conhecida como síndrome de Down.
Os cientistas fizeram o estudo em
células, mas acreditam que a descoberta pode pavimentar o caminho para
estabelecer terapias potenciais contra o mal. O estudo foi divulgado na
revista Nature.
A síndrome de Down é causada pela presença de três
cromossomos 21, ao invés de dois, como normalmente ocorre.
A anomalia
causa problemas cognitivos, desenvolvimento precoce de Alzheimer, grande
risco de leucemia na infância, defeitos cardíacos e disfunções dos
sistemas endócrino e imunológico.
Ao contrário de desordens causadas por
genes individuais, corrigir síndromes causadas por um cromossomo
inteiro se mostrou um desafio para cientistas. Mas esse tipo de pesquisa
teve passos importantes nos últimos anos.
"A última década teve grandes avanços nos esforços de
corrigir desordens de gene único, começando com células in vitro e, em
muitos casos, avançando para tratamentos in vivo e clínicos", diz Jeanne
B. Lawrence, líder do estudo e professor da universidade.
"Em
contraste, correção genética de centenas de genes em um cromossomo extra
inteiro tem permanecido fora do campo das possibilidades. Nossa
esperança para aqueles que vivem com síndrome de Down é que essa prova
de um princípio abra muitas animadoras novas avenidas para estudar a
desordem agora e trazer para o campo das considerações o conceito da
'terapia cromossômica' no futuro."
Para chegar a esse resultado, os pesquisadores usaram
um gene do RNA chamado de XIST, que é encontrado em fêmeas de mamíferos
e é capaz de silenciar um dos dois cromossomos X, impedindo que ele
processe proteínas. Com o uso de células-tronco, eles conseguiram fazer
com que esse gene "desligasse" o cromossomo extra da trissomia 21.
O próximo passo é avançar dos testes em células para
as cobaias. Os cientistas pretendem estudar se essa "terapia
cromossômica" é capaz de corrigir patologias em ratos com a síndrome de
Down.
Fontes: Notícias Terra / Rede Saci
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